干细胞疗法“大跃进”

（文 / 袁越）

( 先进细胞技术公司的首席医疗官罗伯特·兰扎 )

今年11月14日，位于美国硅谷的生物技术公司杰龙（Geron）宣布终止一项旨在治疗脊髓损伤的干细胞临床试验，同时撤销了整个干细胞研究团队，将精力完全转移到抗癌领域。此消息一出，引来医学界阵阵惊呼，干细胞疗法的前景一下子暗淡了下来。

提起干细胞（Stem Cell）大家肯定都不陌生。简单说，这是一种未分化的细胞，能够再生出各种组织和器官。人体内绝大部分成年细胞都已分化，失去了修复损伤的能力。如果通过移植或者诱导的方式，把干细胞转移到受伤的部位，想办法让其分裂，也许就能再生出一个全新的健康组织。

这个思路听上去很美妙，操作起来似乎也不难，于是市面上出现了不少打着干细胞旗号的诊所，为患者提供各式各样的服务。但是，无论这些“野鸡”公司吹得多么天花乱坠，它们全都是不合法的，无一例外，因为美国FDA这个国际上最权威的医疗机构至今尚未批准任何干细胞疗法被用于临床，甚至连临床试验也只批准了两家。

杰龙公司的干细胞治疗脊髓损伤项目是FDA批准的第一个基于干细胞的临床试验，批准日期是2009年1月。而该公司早在10年前就开始了这方面的研究，这是因为该项目“钱途”无限。众所周知，脊髓损伤是导致瘫痪的最大原因，桑兰就是一个典型的案例。医学界对于脊髓损伤毫无办法，因为神经细胞属于高度分化的细胞，没有自我修复的能力。外科手术虽然理论上可行，但以目前的技术能力，只能做到将两根1毫米左右的神经丝准确地缝合在一起。可问题在于，脊髓神经细胞的直径只有1微米左右，神经外科医生无论技术多么高超，都不可能将成千上万根比头发丝还要细1000倍的神经细胞相互准确地对接，只有想办法恢复神经细胞的再生功能，或者人工加入神经干细胞，帮助患者完成这一自救工程。

换句话说，干细胞疗法几乎是瘫痪病人唯一的希望。

要想做到这一点，首先必须想办法培育出干细胞，杰龙公司早在1999年就完成了这一步。此后，来自全世界许多研究机构的科学家们开始了竞赛，看看谁能率先在实验动物身上完成这一壮举。

大约在2006年前后，来自多伦多大学神经生物学研究中心的科学家做到了这一点，但对于损伤的时间有限制，受伤两周后再治就不灵了。这个难题直到2010年才被加州大学欧文分校的研究人员解决，即使受伤很久的大鼠也可以看到效果。

但是，所有这些试验都有点碰运气的成分，没人知道干细胞是如何起作用的，对于修复过程的细节也缺乏了解。

不过，杰龙公司等不及了。2008年3月，该公司向美国FDA提交了一份厚达2.1万页的申请报告，要求FDA批准在人身上做试验。10个月后，也就是2009年1月，FDA终于批准了杰龙的请求，允许该公司在人身上进行Ⅰ期临床试验。可是，还没等第一个病人接受治疗，FDA发现一些基于大鼠的干细胞疗法导致手术部位出现微观囊肿，于是FDA要求杰龙公司终止了临床试验，并提交补充材料。杰龙费了很大的劲儿，终于证明微观囊肿的出现概率很低，而且对患者没有不好的影响，这才重新获得了FDA的许可，临床试验得以恢复。

这一拖，时间已到了2010年10月。杰龙公司找到了4名病人，开始了Ⅰ期临床试验。这4名病人都只接受了一次干细胞注射，目的是检验这种疗法是否安全。截至目前，尚未发现任何异常情况，但这4名病人也没有任何好转的迹象。

没想到，一年后杰龙就中止了这项临床试验。该公司的发言人公开表示，这项决定完全是基于财政方面的考虑，并不代表该公司对干细胞疗法失去信心。但业内人士普遍认为，这个决定说明该公司的科学家意识到干细胞疗法治疗脊髓损伤的前景不妙，信心不足。

杰龙撤出后，就只剩下一家公司还在进行干细胞疗法的人体试验了，这就是总部位于美国马萨诸塞州的先进细胞技术公司（Advanced Cell Technology）。该公司没有选择风险很高的脊髓损伤领域，而是另辟蹊径，选择了视网膜黄斑变性疾病（Macular Degeneration）作为突破口。该公司的首席医疗官罗伯特·兰扎（Robert Lanza）博士曾经表示，他不认为杰龙公司的选择是正确的，因为人类对于神经系统的了解还是太少，杰龙公司选择了一块难啃的骨头，即使成功了也纯属侥幸。所以他们决定不搞“大跃进”，而是从简单的疾病入手，希望能够成为第一个被批准的干细胞疗法。

但是，杰龙的退出给了先进细胞技术公司一个很大的打击，这个领域到底能否成功，还是为时尚早？我们只有耐心等待了。■ 大跃进干细胞生物技术疗法科技新闻