以“世界公民”视野研发创新药

作者: 香橙弦

疾病无国界,药物研发的终极目标是为全人类的健康难题提供解决方案。

当全球6亿神经退行性疾病患者苦于现有疗法的局限时,苏州沃生生物医药有限公司创始人兼CEO孙巾荃正带领团队攻克一道关键命题:如何让口服药片精准清除大脑中的异常蛋白聚集体。这位兼具医者世家传承与全球化视野的创业者,在技术转化、商业突围与全球健康叙事中,走出了一条独特的中国创新药破局之路。

技术转化

孙巾荃的外公曾是抗美援朝的军医,母亲则在卫生系统工作。2011年,孙巾荃带着本科阶段发表英文文献的科研自信,赴美就读于宾夕法尼亚州立大学。“课堂教学会不断追问:你想为世界创造什么?”这种追问促使她重新思考科研价值——比起发表论文,让实验室技术解决临床问题更具意义。

博士期间,孙巾荃加入学校的技术转化中心,亲历科研成果从“纸上数据”到“临床药物”的转化过程。整理专利、对接药企、参与路演,这些经历让她深刻认识到:技术转化不仅需要科学的洞察力,还必须结合商业逻辑。此后,她担任一家企业的CEO,主导药物研发的转化工作,进一步体会到跨越“产业化”鸿沟,需要一支既具备科研深度又拥有丰富产业经验的团队。

2020年前后,中国生物医药产业经历了多重变革:药监局加入ICH(国际人用药品注册技术协调会)、科创板向未盈利企业敞开大门、大批海归人才纷纷回国。“这些事件的发生,有力地推动了行业发展,使得中国生物制药领域呈现出蓬勃发展的态势。”孙巾荃还提及了一组对比数据,“美国人口约4亿,其医疗产业规模却是中国的数倍。而中国拥有14亿人口,中国医疗产业在未来发展中蕴藏着巨大的成长空间。”

2021年年中,孙巾荃来到苏州工业园区成立了沃生公司。“苏州既有小桥流水的文化底蕴,又有接轨国际的产业生态。苏州工业园区的领导班子非常懂产业,与之交流很顺畅,我们自然而然就落在了这里。”事实证明,这个决定无比正确——沃生获得政策支持,孙巾荃和合伙人入选各级创新人才,薄荷资本领投的天使轮融资顺利到位,为沃生的成长按下“加速键”。

商业突围

在生物医药领域,“赛道选择”关乎企业的生死存亡。沃生将目光聚焦于“蛋白降解技术”这一前沿领域,正是基于深思熟虑的商业化考量。

“蛋白降解技术”直击临床刚需。以阿尔茨海默病的市场前景为例,美国600万患者年耗资3500亿美元,中国1000万患者当前负担近2000亿美元,未来随老龄化加剧,这一数字将呈指数级增长。“我们评估药物峰值不低于10亿美元,2030年社会负担将突破万亿美元,但更重要的是社会价值,这比单纯的经济数字更有意义。”

2025年3月,英国同类技术团队获3100万美元融资,印证赛道前景。孙巾荃指出,蛋白降解技术之所以被广泛看好,在于其解决了传统药物的核心痛点:阿尔茨海默病等疾病的致病机制是大脑蛋白聚集体的异常堆积,而现有药物在清除异常沉积蛋白上的效果有限,甚至因毒性问题被黑框警告。

“我们现在开发的蛋白降解技术是第二代技术。”孙巾荃强调,该技术具有三大优势:利用人体天然存在的降解系统,通过口服药片实现高效透脑,避免了传统药物复杂的递送方式;精准识别并清除异常蛋白聚集体,同时保护正常组织,从机制上降低毒性风险。

“我们现在还处于研发阶段,团队成员经历过从零开始的技术平台开发、见证过一款药物从零到获批上市的生命周期。”孙巾荃的管理逻辑简洁有力:从“第一性原理”出发,全球调研150多家机构,明确生态位——专攻蛋白聚集体的第二代降解技术,再按图索骥聚人才。“初创企业需激发创造性,‘把人当人’是核心。”

全球健康叙事

面对“是否带着热血归国创业”的追问,孙巾荃的回答展现出一种超越国界的行业自觉:“药的底层逻辑是世界大同,没有中国专属或美国专属,只有真正进入全球市场,商业价值和社会价值才能成立。”在孙巾荃看来,疾病无国界,药物研发的终极目标是为全人类的健康难题提供解决方案。

孙巾荃以英国探险家乔治·马洛里的名言“因为山在那里”为喻,解读自己的创业心态。这位在1924年倒在珠峰8100米处的探险家,临终前离登顶仅一步之遥,却因“山在那里”的纯粹信念被永远铭记。在孙巾荃眼中,这句话有两层深意:其一,创业如同登山,目标的意义在于“存在本身”——阿尔茨海默病的治疗难题就在那里,等待人类攻克,这份使命超越了功利性的“必须成功”;其二,将视野拉长至历史维度,马洛里的时代正值全球变革,而今天的生物医药创业者同样置身于人类对抗衰老与疾病的宏大叙事中。

“尤其在全球化格局下,更应该倡导这样的理念。当然,如果中国的原创科学造福了全球人类,那岂不是更好的事情嘛。”孙巾荃笑言,团队成员常讨论“不要刻意追求意义感,而是享受过程”。“因为创业是长期过程,要去体会过程、享受过程,而不是每天早上起来问自己达到结果了没有,那样会非常痛苦。”

谈及近年的产业周期,孙巾荃的语气里透着“老医药人”的淡然。“四五年前沟通20家投资机构就能融完资,现在得花数倍精力。”她认为,从科创板热潮到技术转化深耕,行业正在回归“正常节奏”——正如百年药企历经两次世界大战依然挺立,初创企业也必须学会在周期中修炼内功。

目前,沃生技术已进入动物实验关键阶段,团队正搭建全球合作网络,推动中国技术与国际临床资源对接。“我相信一两年后会公布很多好消息。”孙巾荃说。

编辑 文心

经典小说推荐

杂志订阅