新型降脂药 你了解吗

近日，郴州市第一人民医院引进一款最新降脂药，并在治未病中心成功推出。一名长期受高脂血症困扰的陈先生得知消息后，第一个预约并完成首次注射。

这款全球首款且目前唯一一款小干扰RNA降胆固醇药物乐可为®（英克司兰钠注射液）于2023年8月22日在我国获批上市，它能够精准靶向肝脏，从上游阻断前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）蛋白的表达，降低被称为“坏胆固醇”的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），并且一年给药2次即可将血脂控制在正常范围。

高脂血症定义及危害

高脂血症也被称为“血脂异常”，是指人体内胆固醇和甘油三酯等脂质含量超过正常范围，积聚在血液中的一种状况。

高脂血症可谓健康的隐形杀手，若长期不加以重视，会带来严重的健康隐患。血脂沉淀在血管壁上形成脂质斑块，日积月累，脂质斑块逐渐堆积，导致血管狭窄，影响血液流通，增加患心血管疾病如高血压、心脏病等的风险。当血管阻塞严重时，可能引发心肌梗死、脑卒中等严重后果。

高脂血症的常规疗法

血脂异常是导致心血管疾病的“元凶”，LDL-C是导致动脉粥样硬化的核心危险因素。血脂管理，对于心血管疾病的防治而言十分重要，能够从根本上治疗动脉粥样硬化的方法就是降胆固醇。

他汀类药物是首选的降脂药，可以减少肝脏胆固醇的合成，最终促进肝脏清除循环中的胆固醇。他汀类药物一直是主动预防、治疗动脉粥样硬化的基本方法。但是，他汀类药物存在“疗效6%效应”，即任何一种他汀类药物剂量倍增时，LDL-C进一步降低的幅度仅约6%。剂量倍增，但降脂效果增加不明显，是他汀类药物目前最大的局限。

其次，很多患者对他汀类药物不耐受。肝酶升高是常见的不良反应；其他不良反应包括肌肉损伤，如肌痛、肌无力、肌酶升高，甚至肌溶解及新发糖尿病等，使用他汀类药物剂量越大，糖尿病风险增高越明显。

再者，他汀类药物需要患者每日用药，对患者治疗依从性的要求更高，也间接导致了他汀类药物单药治疗达标率低。

对于动脉粥样硬化性心血管疾病的危险人群而言，LDL-C的指标要求降得更低。临床上对于更加精准、高效、长效的降血脂药物的需求，始终存在。

新型降脂药乐可为®的临床疗效

乐可为®是诺华重磅降脂药，作为一款降低LDL-C的创新药物，其能从源头上阻断LDL-C升高的“帮凶”——PCSK9蛋白的合成，从而可以长期稳定降低LDL-C水平。

根据已发表的全球关键性Ⅲ期临床试验结果，乐可为®每年仅需皮下注射2针，即可长久平稳地降低LDL-C水平，降幅为50%以上。

从一项针对全球多个中心3000余位受试者的临床研究数据看，小干扰RNA药物可以持续降低动脉粥样硬化性心血管疾病患者（包括已经历过心脏病发作或脑卒中的患者）和心血管疾病高危人群的LDL-C，部分受试者最长接受了6年以上的治疗，小干扰RNA药物仍然显示了长期的安全性和有效性。

目前在国内市场，乐可为®1针要9988元，这也意味着一年2针的费用不超过2万元。

另外，在当前的血脂管理疗法中，他汀类药物需要每天服药，PCSK9单抗需要2周注射1次，患者依从性难以得到保证。而小干扰RNA药物，一年仅需给药2次，就能有效降低LDL-C。如果从早年开始用药，LDL-C降到目标范围内，动脉粥样硬化发生时间就可能推迟到60岁、70岁，甚至100岁。

乐可为®的出现，将打破心血管疾病等慢性病治疗频繁用药带来的依从性管理束缚，为血脂管理带来突破性变革，其适用人群：成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常或他汀类药物不耐受患者。

注意事项：经医生评估后，符合用药指征的人，在完成初始治疗后3个月注射加强针，此后每半年须注射1次。