先天性甲减患儿应用左甲状腺素钠片的剂量选择和效果分析

摘要：目的 探讨和分析先天性甲减患儿应用左甲状腺素钠片的剂量选择及相应的临床效果。方法 将2021年1月～2022年6月期间在我院进行治疗的先天性甲减患儿80例作为本次研究的主体对象，按照随机数字表法将符合纳入标准和排除标准分为对照组（n=40）和实验组（n=40），其中对照组的患儿予以药物的起始剂量为12 μg/（kg·d），而予以观察组患儿的药物起始剂量为8 μg/（kg·d），两组的患儿均治疗8周。分别对观察组和对照组患儿的甲状腺功能相关指标、智力发育情况以及不良反应发生率进行客观的比较。结果 经过治疗后，观察组患儿的TSH水平显著低于对照组患儿，而观察组的患儿T4、FT4水平显著高于对照组患儿，两组患儿的相关指标水平比较差异有统计学意义（P＜0.05）；观察组智力发育情况各项指标均显著优于对照组，比较差异有统计学意义（P＜0.05）；观察组和对照组患儿的不良反应发生率接近，比较差异无统计学意义（P＞0.05）。结论 起始剂量为8 μg/（kg·d）的左甲状腺素钠片治疗先天性甲减患儿效果显著，能够更好地改善甲状腺功能，促进患儿智力发育。

关键词：先天性甲减；左甲状腺素钠片；剂量选择；甲状腺功能

先天性甲减的全称为先天性甲状腺功能减退症（Congenital Hypothyroidism），是一种常见的内分泌疾病。人群中，先天性甲减的发病率为1/4000～1/3000[1～2]。目前，临床上对先天性甲减的主要治疗方式是药物保守治疗，左甲状腺素钠片是治疗先天性甲减的临床常用药物[3～4]。但是目前临床上，对左甲状腺素钠片治疗先天性甲减的剂量的选择仍然存在一定争议[5～6]。本研究旨在探讨先天性甲减患儿应用左甲状腺素钠片的剂量选择及相应的临床效果。

1资料与方法

1.1 一般资料

选取2021年1月～2022年6月在我院进行治疗的先天性甲减患儿80例为研究对象，随机分为观察组和对照组各40例。观察组男21例，女19例；平均年龄（4.23±1.12）岁；平均体重（18.23±5.22） kg。对照组患儿男20例，女20例；平均年龄（4.33±1.24）岁；平均体重（18.53±6.32）kg。两组患儿一般资料比较差异无统计学意义（P＞0.05）。

纳入标准：符合先天性甲减的相关临床诊断标准；足月出生，体重在2.5 kg以上；年龄在8周岁以下；家长对本研究知情同意。排除标准：近期采用过其他药物进行治疗；合并其他的先天性的疾病；伴发其他的遗传性、代谢性或内分泌系统的疾病；对研究所使用药物过敏。

1.2 治疗方法

两组患儿均采用左甲状腺素钠片（国药准字H20210042）进行治疗，观察组起始剂量为8 μg/（kg·d），对照组起始剂量为12 μg/（kg·d），每天服药1次，于早餐前半小时空腹服药。服药后，密切观察患儿的心率、血压和体温等生命体征，根据患儿甲状腺功能及临床表现适当调整药物剂量。如果治疗过程中患儿出现心率增加、体温上升或烦躁不安等现象，应立即减少药物使用剂量，使用剂量保持在原有剂量的1/3左右。两组均持续治疗8周。

1.3 观察指标

比较两组患儿甲状腺功能相关指标（包括TSH、T4、FT4）、智力发育的情况（应用Gesell发育量表评估患儿的智力发育状况）以及不良反应发生率。Gesell发育量表包括：适应性、大运动、精细运动、个人-社会、语言五个维度的评价内容，评分越高表示发育状况越好。

1.4 统计学方法

数据处理采用SPSS 17.0统计学软件，计量资料以（±s）表示，采用ｔ检验，计数资料用比率表示，采用χ2检验，P＜0.05为差异具有统计学意义。

2结果

2.1 两组治疗前后甲状腺功能相关指标的比较

治疗前，两组患儿甲状腺功能相关指标比较差异无统计学意义，P＞0.05。治疗后，观察组患儿TSH水平显著低于对照组，T4、FT4水平显著高于对照组，P＜0.05。见表1。

2.2 两组患儿智力发育情况比较

治疗前，两组患儿智力发育评分比较差异无统计学意义，P＞0.05；治疗后，观察组患儿适应性评分、大运动评分、精细运动评分、个人-社会评分、语言评分显著高于对照组，两组比较差异具有统计学意义（P＜0.05）。见表2。

2.3 两组不良反应发生率比较

观察组不良反应发生率为5.00%，对照组为7.50%，两组患儿不良反应发生率比较差异无统计学意义，P＞0.05。见表3。

3讨论

先天性甲状腺功能减低症主要是由两种原因所造成，一种是由于甲状腺先天性缺陷，这种类型的先天性甲减也被称为散发性甲状腺功能减低症；另一种是由于母婴在孕期的饮食中缺乏碘，这种也被称为地方性甲状腺功能减低症[7～8]。先天性甲减的主要临床表现是患儿体格以及智力的发育障碍，可严重影响患儿心理、生理以及智力的发育[9～10]。大多数先天性甲减患儿在刚出生阶段不会发生明显的症状，这是由于母体的甲状腺素能够通过胎盘，维持婴儿出生时体内甲状腺素浓度达到正常浓度的1/4～3/4。在新生儿期，约有33%的先天性甲减患儿会出现出生时略大于胎龄儿、头围较大、囟门及颅缝明显增宽等症状，也有患儿会出现暂时性低体温、低心率等症状[11～12]。

目前，临床上针对先天性甲状腺功能减低症患儿主要采用甲状腺素钠片进行治疗。左甲状腺素钠片属于一种人工合成药物，也称为四碘甲状腺原氨酸。左甲状腺素钠片这种药物具有非常高的纯度，其有效成分含量在99%以上。左甲状腺素钠片可迅速补充患儿体内甲状腺激素的不足，通过碘酶将甲状腺素转换为T3，继而迅速降低患儿促甲状腺激素水平，逐步将促甲状腺激素水平降低至正常水平，调节异常的甲状腺—垂体反馈轴，从而改善患儿甲状腺功能低下问题，促进患儿生理和智力发育。临床治疗需根据甲状腺功能和患儿临床表现调整药物剂量，保持患儿促甲状腺激素水平处于正常范围。血液中甲状腺激素水平处于正常水平或偏高水平的临床表现：每天一次正常大便，患儿具有较好的食欲，腹胀症状消失，心率110次/min左右，智力处于进步状态。如果使用药物剂量过大，有可能造成患儿出现消瘦、多汗、烦躁、发热、腹痛等症状[13～14]。

本研究发现，治疗后，观察组TSH水平显著低于对照组，T4、FT4水平显著高于对照组，P＜0.05；观察组智力发育情况各项指标均显著优于对照组，P＜0.05；两组患儿不良反应发生率比较差异无统计学意义，P＞0.05。表明起始剂量为8 μg/（kg·d）更能改善患儿甲状腺功能，对患儿智力发育的积极作用更大，且具有良好的安全性。

综上所述，起始剂量为8 μg/（kg·d）的左甲状腺素钠片治疗先天性甲减患儿效果显著，能够更好地改善甲状腺功能，促进患儿智力发育。

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